줄기세포정보 및 정책

줄기세포 R&D 동향

[임상연구 동향] 파킨슨병 치료용 줄기세포 치료제 임상 현황

한국줄기세포학회

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Global Burden of Disease study 2019에 따르면, 2017년 전 세계 파킨슨 병 환자는 약 천만명으로 기록되었으며, 파킨슨 병으로 장애를 겪고 있거나 사망한 환자들이 지난 30년 동안 매년 증가하는 것으로 보고되었다. 파킨슨 병은 신경계에서 가장 중요한 역할을 하는 신경전달물질 중 하나인 도파민과 관련된 신경퇴행성질환으로서, 도파민 작동성 뉴런이라는 신경세포의 도파민 분비에 이상이 발생하거나 도파민 작동성 뉴런의 지속적인 소실로 인해 발병된다. 파킨슨병 환자의 경우 초기에는 큰 임상적 징후가 없으나, 병이 진행될 수록 서동, 강직, 진전 등 심각한 운동기능 장애를 동반하는 것으로 보고된다. 그러나, 기존 약물 처리 요법 및 전극 삽입 등의 수술적 방법은 파킨슨 병의 증상을 일시적으로 완화할 수 있을 뿐, 병을 완치하는 데에는 한계를 보이고 있으며, 아직까지 파킨슨 병을 완치할 수 있는 방법은 개발되지 못하고 있다.

이러한 이유로, 최근 줄기세포로부터 도파민 작동성 뉴런을 생산하여 체내 기능적 이상을 나타내거나 소실된 뉴런을 대체하고자 하는 줄기세포 치료 연구가 보고되고 있다. 한 예로, 2021년 하버드의대 김광수 교수 연구팀이 환자의 피부세포로부터 역분화된 유도만능줄기세포를 이용하여, 도파민작동성 뉴런을 분화시키는 형태의 임상연구를 진행한 바 있으며, 상기 연구에서 통계적 유의미성이 관찰되어 전 세계 파킨슨병 연구자들 및 환자들에게 큰 파장을 일으킨 바 있다.

이러한 고무적인 최근 연구 결과에 기반하여, 본 리포트에서는 파킨슨 병 치료 용 줄기세포 치료제에 대한 임상 연구 동향에 대해 알아보고자 한다. 정보 취득에는 임상 시험 정보 사이트인 ClinicalTrials.gov를 사용하였으며, 질병 검색 키워드로 ‘Parkinson Disease’를 사용하였다. 또한 임상 단계는 Recruiting, Not yet recruiting, Active, not recruiting, Completed, Enrolling by invitation, Suspended, Terminated Studies를 선택하였으며, 검색 결과에서 ‘Stem cells’을 사용한 임상 실험만을 재 선택 하였다. 그 결과, 현재 줄기세포를 사용한 파킨슨 병 관련 임상연구가 총 12 건 확인되었다.

대부분의 임상연구는 phase 1,2 상태였으며 하나의 case에서만 phase 3까지 진행되고 있는 것을 확인하였다 (NCT04146519). 대부분의 연구진들이 안전성 문제에서 비교적 자유로운 중간엽 줄기세포 (Mesenchymal stem cells)를 사용하고 있음이 확인되었으며, 중간엽 줄기세포의 추출 부위는 매우 다양한 것으로 보고되었다. 구체적으로, 제대혈 유래 중간엽 줄기세포를 이용한 연구가 3건 (NCT03684122, NCT03550183, NCT05152394), 골 유래 중간엽 줄기세포를 이용한 연구가 2건 (NCT02611167, NCT04506073), 지방 유래 중간엽줄기세포를 이용한 연구가 3건 (NCT04928287, NCT04995081, NCT05094011) 확인되었다. 중간엽 줄기세포 이외에도 신경줄기세포 및 상피줄기세포를 이용한 연구가 각각 1건씩 (NCT03309514, NCT04414813) 확인되었다. 또한, 대부분의 연구는 줄기세포 이식 시 안전성, 내약성, 운동기능 회복정도에 초점을 두고 있다.

아직까지 제품화 및 상용화된 파킨슨 병 치료 용 줄기세포 치료제가 없는 실정이다. 그러나, 현재 줄기세포 기반 기술이 파킨슨 병을 완치할 수 있는 치료제로 부상하고 있음은 부인할 수 없는 사실이며, 도파민 작동성 세포의 체외/체내 분화 효율 향상, 세포의 기능성 정밀 확인, 이식 후 세포 생존률 향상 및 이식 세포의 안전성 확보 등에서 기술적 진보가 이루어질 경우, 머지 않은 미래에 줄기세포 기술이 파킨슨 병을 완치할 수 있는 새로운 치료제로 개발될 수 있을 것으로 사료된다.

표. ClinicalTrails.gov에서 검색한 파킨슨 병 치료 용 줄기세포 치료제 임상 현황

NCT Number

Study Title

Interventions

Phase

Status

Last Update Posted

NCT03684122

Use of Mesenchymal Stem Cells (MSCs) Differentiated Into Neural Stem Cells (NSCs) in People With Parkinson's (PD)

Biological: Injection of Umbilical cord derived MSCs

Phase 1

Phase 2

Active, not recruiting               

August 25, 2021

NCT03550183

Umbilical Cord Derived Mesenchymal Stem Cells Therapy in Parkinson's Disease

Biological: mesenchymal stem cells

Phase 1

Enrolling by invitation               

December 30, 2021

NCT05152394

Safety of Cultured Allogeneic Adult Umbilical Cord Derived Mesenchymal Stem Cells for Parkinson's Disease

Biological: AlloRx

Phase 1

Not yet recruiting               

January 28, 2022

NCT02611167

Allogeneic Bone Marrow-Derived Mesenchymal Stem Cell Therapy for Idiopathic Parkinson's Disease

Biological: Allogeneic bone marrow-derived MSCs (1 x 10 6 MSC/kg)

Biological: Allogeneic bone marrow-derived MSCs (3 x 10 6 MSC/kg)

Biological: Allogeneic bone marrow-derived MSCs (6 x 10 6 MSC/kg)

Biological: Allogeneic bone marrow-derived MSCs (10 x 10 6 MSC/kg)

Phase 1

Completed

September 7, 2020

NCT04506073

Phase IIa Randomized Placebo Controlled Trial: Mesenchymal Stem Cells as a Disease-modifying Therapy for iPD

Drug: MSC+placebo

Drug: MSC

Drug: Placebo

Phase 2

Active, not recruiting               

February 10, 2022

NCT03309514

Transplantation of Neural Stem Cell-Derived Neurons for Parkinson's Disease

Biological: Intracerebral microinjections

Phase 1

Phase 2

Not yet recruiting               

July 23, 2020

NCT04928287

Randomized, Double-Blind Clinical Trial for Parkinson's Disease (Early and Moderate)

Biological: HB-adMSCs

Other: Placebo

Phase 2

Active, not recruiting               

October 29, 2021

NCT04995081

Clinical Trial for Parkinson's Disease Using Allogeneic HB-adMSCs (Early and Moderate) (PD)

Biological: Biological/Vaccine: Allogeneic HB-adMSCs

Other: Placebo

Phase 2

Recruiting               

August 6, 2021

NCT04146519

                  Parkinson's Disease Therapy Using Cell Technology

Biological: Autologous mesenchymal stem cells

Other: Placebo

Phase 2

Phase 3

Recruiting

March 3, 2021

NCT05094011

Evaluating Safety, Tolerability, and Efficacy of Autologous MitoCell Transplantation in Subjects With Idiopathic Parkinson's Disease

Biological: Aadipose-Derived Mesenchymal Stem Cells

Phase 1

Not yet recruiting               

January 21, 2022

NCT04414813

Stereotactic Transplantation of hAESCs for Parkinson's Disease

Biological: Human Amniotic Epithelial Stem Cells

Early Phase 1

Not yet recruiting

June 4, 2020

NCT04802733

Phase 1 Safety and Tolerability Study of MSK-DA01 Cell Therapy for Advanced Parkinson's Disease

Biological: MSK-DA01

Device: MSK-DA01 Cell Delivery Device

Phase 1

Recruiting

January 10, 2022

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