줄기세포를 이용한 임상 시험 연구는 2010년에 미국 애틀랜타의 Shepherd Center에서 배아줄기세포를 이용하여 척수 손상 재건을 위한 임상 시험을 시작으로 계속해서 발전하고 있음1. 줄기세포를 활용한 임상 시험 연구는 의학 분야에서의 혁신을 주도하고 있으며, 다양한 질병에 대한 새로운 치료법을 제공할 것으로 기대됨. 이번 호에서는 2010년 이후로 시행되었던 줄기세포를 이용한 임상 시험 전반에 대한 개요와 동향, 그리고 앞으로의 방향에 대해 알아보고자 함.

임상 시험 연구는 대부분 미국, 중국, 일본에서 주도하고 있으며 2022년까지 인간만능줄기세포를 이용하여 총 109건의 임상 연구가 보고되고 있음. 2017년까지는 주로 배아줄기세포 (ESCs)를 이용하여 대부분의 임상 연구가 진행되었으나, 2018년이후로 유도만능줄기세포 (iPSCs)을 이용한 연구가 월등히 증가하는 추세임 (그림 1)².

나라별 임상 시험 연구를 주도하는 기관 형태를 살펴보면, 미국의 경우 기업이 임상 시험을 주도하고 있으며, 중국은 학계/정부와 기업이 균형을 이루어 주도하고 있고 일본의 경우는 학계/정부가 임상 시험을 주도하고 있음 (그림 2)2. 미국을 포함한 여러나라에서의 기업 주도형 임상 시험의 경우 대형 제약회사가 주도하기 보다는 규모가 작은 바이오 벤쳐 형태의 기업이 임상 시험을 주도하고 있음².

임상 시험 연구에 사용되었던 세포 종류는 아래의 표와 같이 다양하며 retinal pigment epithelial cell, natural killer cell, mesenchymal stem cell, cardiac muscle cell 순으로 시행 빈도를 나타내고 있음 (그림 3)².

그림 3. 임상 시험 연구에서 사용된 만능줄기세포에서 유래된 세포 종류 및 시행 빈도.

임상 시험 연구 타겟은 다양하며 가장 많은 임상 시험 연구 대상 질병은 퇴행성 눈 질환이었으며, 이어서 암, 신경 질환, 심혈관 질환 순으로 임상 시험이 시행되었음2. 임상 시험을 위해 사용되었던 세포들의 분화에 사용되었던 배아줄기세포와 유도만능줄기세포의 활용 빈도는 그림 4와 같음³.

그림 4. 임상 시험 연구에 사용된 세포 종류의 시행 빈도.

윤리적인 문제 및 면역거부 반응의 이유로2018년 이후로 배아줄기세포의 활용 빈도는 줄고 환자 유래 유도만능줄기세포를 이용한 임상 시험이 증가하고 있으나, 환자로부터 유도만능줄기세포 확립 및 특성화 작업에 소요되는 시간과 비용적인 문제로 최근에는 범용 (Universal) 만능줄기세포의 연구가 활발히 진행되고 있으며 임상 시험을 위한 차세대 줄기세포 자원으로 활용될 전망임. 범용 만능줄기세포란, 세포 혹은 조직을 이식했을 때 면역 거부반응이 없어 모든 사람에게 사용가능하도록 거부반응을 유발하는 유전자들을 편집한 줄기세포임.