[임상연구 동향] 헌팅톤병 적용에 대한 임상 연구 동향
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임상연구 고찰 - 헌팅톤병 적용에 대한 임상연구 동향
국가별/ 연도별 현황
- 1964년부터 2013년 3월까지 pubmed에 등재된 Huntington’s disease 환자 대상 임상연구
원저 논문은 총 16건으로 1995년 멕시코에서 태아조직을 이식한 연구가 최초로 발표되었다. - 2000년대에는 영국, 프랑스, 이탈리아 등 유럽 국가에서 10건의 임상연구, 미국에서 5건의
임상연구를 발표하였다. - 연도별로는 2000년대는 해마다 비슷한 추세로 문헌이 발표되었고, 2010년 이후에는 1건의
임상연구가 발표되었다.
세포의 종류
16건중 10건은 태아조직을 이식한 연구였고, 6건은 태아신경세포를 이식한 연구였다.
연구목적에 따른 분류
16건의 임상연구 중 유효성과 안전성을 보고한 연구가 5건, 약동학 및 약력학적 연구가 9건, 장기추적관찰을 통해 줄기세포의 영향을 분석한 연구가 2건 있었다.
태아조직 이식의 유효성 보고
- 5명의 환자에게 태아조직을 미상핵과 피각에
이식한 연구를 수행하였다. 1개월 시점에 5명의 환자
모두 운동기능이 향상되었고, 그 중 2명은 3개월까지
향상된 운동기능을 유지하였으나 3명은 지속적인 호전을 보이지 못했다 (Bachoud-Levi, 2000). - 5명의 환자를 unified Huntington’s disease rating scale (UPDRS)와 신경심리검사, MRI
등을 통한 추적관찰에서 이식 이후 2년까지 호전된 기능이 유지되었으나 4-6년에 거쳐
인지기능과 운동기능이 악화되는 것을 관찰하였다. 그리하여 헌팅턴씨 병에서 신경
조직 질병의 장기적인 완치 치료법은 아니었다고 보고하였다 (Bachoud-Levi, 2006). - 태아조직을 피각과 미상핵에 주입한 이탈리아에서 발표한 연구에서 8명 중 6명에서
이식 4개월 시점에 새로운 조직이 성장하는 것을 관찰하였고 운동, 행동, 기능 점수 등
신경지표가 호전되는 것을 관찰하였다. 또한 MRI 에서 이식된 조직은 이식된 자리에서
관찰되었으며, 과성장한 소견은 보이지 않았다 (Gallina, 2010).
부작용 및 사후부검연구
- - 미국에서 정위적 수술을 통해 태아 조직을 7명에게 이식한 연구에서 3명의 환자가 경막하 출혈이 발생하였고, 그 중 2명은 수술적으로 배액 제거하였다.
- - 태아신경조직과 자가 대퇴 신경을 신생 선조체에 이식한 경우로 증상이 악화되어 이식후 121개월에 사망한 환자의 부검소견이 보고되었다. 부검소견에서 이식편에 대한 거부반응은 보이지 않았으며, 낭종과 덩어리가 뇌에서 관찰되었고, 덩어리에도 HD 병리적변화가 보였다. 태아 신경조직을 이식 받은 환자에서 이식편 과성장의 잠재성을 보고한 첫번째 연구이었다.
- 세포 이식 후 74개월과 79개월 사망한 환자의 병리학적 소견에서 이식편이 환자의 신생 선조체 안에 군집을 이루며 생존한 소견을 보였음. 이식편이 이식후 6년이상 생존하는 소견을 보였음에도 불구하고, 이러한 이식편들은 선조체와 결합이 좋지 않아 임상적 호전을 보이지 않았던 것으로 보인다.
